Atrofia Muscular Espinal: Zolgensma, medicamento más caro del mundo
¿Cómo un medicamento puede llegar a ser el más caro del mundo? Provocando que muchas familias tengan que efectuar una serie de actividades económicas para poder adquirirlo y combatir la lucha por la Atrofia Muscular Espinal. Una enfermedad genética que afecta al caminar, hablar y tragar.
En Estusalud te contamos que la AME o Atrofia Muscular Espinal es una patología que afecta a las neuronas motoras responsables de los movimientos musculares voluntarios como son hablar, caminar y tragar, además de los no voluntarios como respirar.
Es una enfermedad genética y poco frecuente cuya cura es a base de la administración del medicamento “más caro del mundo”, denominado Zolgensma.
Un compuesto de onasemnogene abeparvovec-xioi, el cual se administra por vía venosa, mediante una infusión durante una hora. El cual solo puede ser suministrado a niños menores de 2 años que padecen AME (tal como lo indica el propio laboratorio).
¿Cuál es la función del medicamento?
Según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios AEMPS, Zolgensma produce un freno ante la muerte de las neuronas motoras.
Esto se debe cuando existe una falla en el gen SMN1 que es provocada por ambos progenitores cuando tienen una alteración en uno de los dos genes que recibieron de sus padres, lo que hace que esas modificaciones son heredadas a los hijos, afectando a los dos que este recibe.
¿Cómo un medicamento puede convertirse en el más caro del mundo?
Según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el alto precio de Zolgensma se debe a que la farmacéutica Suiza que lo produce, Novartis, es la única dueña de la patente ante la FDA, según lo indicó medios BBC Mundo en su portal.
Actualmente, en Chile, el valor del medicamento está promediado en 1.600 millones de pesos y solo puede ser comprado en el extranjero, lo que ha llevado a que muchas familias que lo necesitan tengas que realizar rifas, sorteos y solicitar ayuda económica para poder adquirir el remedio.
Muchas compañías argumentan que los precios se calculan utilizando un modelo basado en el valor. También existen pocas pruebas sobre si los tratamientos son efectivos y si presentan posibles riesgos, especialmente a largo plazo.
Esto se complica aún más, debido a que muchas terapias a base de patologías genéticas, abordan estas enfermedades raras y poco frecuentes, en el contexto de que tienen el potencial de mejorar la vida de unas pocas personas, por supuesto aquellas que pueden costearlo.
¿Cómo cuidarse de una ola de calor?
